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회사는 지난 1월 11일부터 15일까지 5일간 온라인으로 진행된 BIO Partnering at JPM (BIO@JPM)에 참여하여 다국적 제약사 포함 다수의 회사들에게 당사의 간암치료제 및 BBB 셔틀 플랫폼 기술을 소개하고 협력방안을 논의하는 파트너링 미팅을 가졌습니다.

이번 행사를 통해 당사가 개발 중인 압타머 기반 신약기술에 대한 높은 관심을 확인하였으며, 후속 논의를 통해 라이센싱을 포함한 사업협력을 지속적으로 추진할 계획입니다.

I. AST-201 간암치료제 (발표 요약)

1. 간암은 수술적 치료가 불가능한 중증 간암 환자에 대한 새로운 치료제 개발 수요가 매우 높은 질환입니다. 간암은 주변 조직의 동반병변(간경화, 간염)으로 인해 기존 면역항암제 및 항체-독소 ADC(Antibody Drug Conjugate) 기술이 적용되기 어려운 상황입니다.
2. 당사가 개발 중인 AST-201은 간암세포에 특이적으로 발현하는 GPC3 수용체 단백질에 선택적으로 결합하는 압타머에 상대적으로 낮은 독성의 항암제를 내재화하여 전달함으로써 약화된 간조직의 손상을 최소화하면서 높은 치료효과를 기대할 수 있도록 설계된 압타머 기반의 ADC 영역의 선도적인 치료제입니다.
3. 세포기반 실험에서 AST-201이 암세포가 보여주는 항암제 내성에 대한 기전을 극복할 수 있음을 규명하였고, 동물실험을 통하여 간암에 특이적으로 전달되고 표준 간암치료제인 소라페닙(sorafenib) 대비 우수한 종양억제 효능과 독성 프로파일이 확인되었습니다.
4. 현재 진행 중인 전임상 시험 (IND enabling study) 이후 진행하게 될 임상시험 단계의 협력을 포함한 다양한 사업협력 기회에 대해 논의하였습니다. 특히, 간암 세계 최대의 시장인 중국의 제약사들과 논의를 진행함으로써 중국 시장 진출을 위한 교두보를 확보하는 기회를 마련하였습니다.

II. BBB 셔틀 플랫폼 (발표 요약)

1. BBB(Blood-Brain Barrier, 혈액-뇌 장벽)는 뇌에 외부 물질이 들어오는 것을 막고, 대사에 필요한 물질만 선택적으로 받아들여 뇌를 보호하는 역할을 합니다. 따라서, 뇌 질환 치료 목적의 바이오 의약품을 개발하기 위해서는 BBB를 통과시킬 수 있는 기술과의 결합이 반드시 필요합니다.
2. 회사는 체내 BBB 통로의 하나인 트렌스페린 수용체(Transferrin Receptor, TfR)에 선택적으로 결합하는 압타머를 발굴하였고, 항체 등의 단백질 의약품이나 핵산계 의약품의 BBB 통과에 적용될 수 있음을 확인하였습니다.
3. BBB 셔틀 압타머 기술은 기존의 항체 기반 기술에 비해 ① 마우스와 사람에서 다른 결합 특성을 보여주는 항체 기반 기술에 비해 신속하게 약물 개발이 가능하고, ② BBB 투과 및 약물전달에 유리한 범위의 결합력을 보유하고 있으며, ③ 관련 부작용이 관찰되지 않았습니다.
4. 회사는 금번 미팅을 통해 압타머 기반 BBB 셔틀 플랫폼 기술의 높은 확장성과 파트너링 가능성을 확인하였고, 아울러 자체개발을 진행 중인 항암 분야 및 중추신경계 질환 개발 과제에 대한 성공 가능성을 재확인할 수 있었습니다.