메인으로

News

압타머사이언스 “바이오USA서 ApDC 빅파마 러브콜”

차별화된 플랫폼 기술 바탕으로 글로벌 기업과 기술수출 논의 지속압타머사이언스는 3일부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오 USA)’에서 여러 기업과 기술이전(L/O) 및 공동연구를 논의했다고 11일 밝혔다.압타머사이언스에 따르면 차세대 신약개발에 특화된 ApDCTM (Aptamer-Drug Conjugate) 플랫폼 기술과 파이프라인이 많은 주목을 받았으며, 글로벌 빅파마를 포함해 10개 이상의 기업과 후속 논의를 이어나가고 있다. 올해 하반기 임상 진입을 앞둔 고형암 치료제를 중심으로 신약 파이프라인도 소개하고, 방사성의약품 표적전달기술도 미국 업체로부터 적극적인 협력제안을 받았다.회사 관계자는 “간암 치료제 AST-201의 비임상 데이터·디자인이 호평받았고 후속 파이프라인 AST-202의 기술이전 가능성도 확인했으며, 여러 기업으로부터 후속 미팅 요청을 받은 상태”라며 “기존 ADC의 내성과 한계를 극복하는 ApDC 기술 기반 기술이전 및 공동연구로 이어질 것으로 기대된다"라고 말했다.압타머사이언스는 ‘분지형의 효소 절단 가능한 링커-페이로드’ 기술을 보유하고 있으며, 표적에 대한 저분자 약물의 치료효과를 최대화하고 용량제한독성은 최소화할 수 있다. 항체를 대신해 압타머 링커를 사용하며, 약물 접합 비율을 효율적으로 통제할 수 있다는 점이 특징이다.회사 관계자는 “당사가 보유한 링커 기술은 효소에 의해 절단되는 플랫폼이며, 이는 리가켐바이오의 ‘콘쥬올 링커’와 유사한 방식”이라며 “투과성이 높고 체외배출이 빠른 압타머 자체 특성으로, ADC보다 안전성이 높고 부작용이 적다. 따라서 ADC를 투여하기 어려운 질환에도 ApDC를 활용할 수 있어, 이 점이 빅파마의 주목을 모은 주요 요인”이라고 설명했다.압타머사이언스는 ApDC의 유효성과 안정성을 입증하기 위한 연구를 이어나가며, 국제학회를 통해 관련 데이터를 발표할 예정이다.기사 바로가기 : 압타머사이언스 “바이오USA서 ApDC 빅파마 러브콜”

News

압타머사이언스, '폐암진단키트' 인도 진출…"현지 생산·판매"

'압토디텍트렁'(AptoDetectTM-Lung). /사진제공=압타머사이언스압타머사이언스가 폐암조기진단키트 '압토디텍트렁(AptoDetectTM-Lung) PCR 7'의 인도 시장 진출을 본격화한다. 압타머사이언스는 현지 의료기기 유통사와 MOU(업무협약)를 체결, 진단시약 생산원료 공급과 기술지원을 제공한다. 인도 협력사는 현지 생산시설 구축 및 임상·인허가 추진에 나선다.29일 압타머사이언스에 따르면 회사는 최근 자사 폐암 조기 진단키트 '압토디텍트렁 PCR 7'에 대해 인도 A사와 현지 판매·생산 제휴 MOU를 맺었다. 앞서 압타머사이언스는 지난 3월 폐암 진단키트 qPCR(유전자증폭) 모델의 수출용 품목허가를 획득한 바 있다.압토디텍트렁 PCR 7은 기존 제품의 업그레이드 버전인 체외진단용 의료기기다. 혈액 속 7종의 바이오마커 단백질을 실시간 중합효소연쇄반응(Real-time PCR) 방법으로 검출, 알고리즘으로 분석해 비소세포성폐암 위험도를 알려준다. 고가인 루미넥스 장비로 분석하던 기존 제품 대비 진단 시간을 단축하고 경제성을 높였다.이번 MOU는 지난 3월 코엑스에서 열린 '글로벌 의료기기 수출상담회'(GMEP)를 계기로 진전됐다. 행사 기간 중 인도 A사 임원은 압타머사이언스 본사를 방문하는 등 관심을 보인 것으로 알려졌다. 당시 국내 생산제품을 인도로 수출하는 방식도 고려됐지만 생산단가와 국제 물류비용 부담으로 현지 생산방식으로 선회했다고 회사는 전했다.A사는 현지에 GMP(우수 의약품 제조·품질관리) 생산시설을 보유 중으로 오는 여름까지 확장 공사를 진행한다. 압타머사이언스 관계자는 "연내 현지 병원과 인도 규제 당국 가이드라인에 따른 임상에 착수하고 인허가를 획득할 계획"이라며 "인도 보건복지부 입찰 파트너사를 확보해 인도 전역으로 진출할 목표"라고 말했다.인도는 대기오염으로 폐암 환자 급증으로 조기진단 수요가 큰 시장으로 꼽힌다. 지난해 기준 인도의 연평균 초미세먼지 농도는 54.4㎍/㎥(마이크로그램 퍼 세제곱미터)로 WHO(세계보건기구) 권고 기준(5㎍/㎥ 이하)의 10배에 달했다. 인도에선 폐암 진단 방법으로 기관지내시경·조직검사·전신 PET-CT(양전자 컴퓨터 단층촬영기) 등을 주로 사용하는데, 검진 설비를 갖춘 의료 인프라가 부족한데다 비용 부담 탓에 정기적인 암 검진 시행이 어려운 상황이다.인도 정부의 '메이크 인 인디아'(Make in India) 정책에 따라 현지 생산 제품은 인도 공공 조달시장에 우선 납품하는 권리를 가질 수 있다. 압타머사이언스는 초기 단계부터 공공 조달시장을 염두에 두고 생산 품질 체계를 구축할 방침이다. 여기에 인도 OEM(주문자상표부착생산)으로 생산단가와 운반비를 절감해 현지 시장 공급과 서남아 및 동남아 국가 수출까지 고려 중이다.압타머사이언스 관계자는 "인도 내 혈액 기반 폐암 검사는 비싼 가격과 제한된 검사시설로 널리 보급되지 못했던 만큼, 압토디텍트렁 PCR 7의 현지 생산 제휴와 공급은 큰 전환점이 될 것"이라며 "오는 6월 성남산업진흥원 지원으로 베트남 의료기기 전시회(K Med Expo Vietnam 2024)에 참가할 예정이다. 동남아 권역을 대상으로 신규 국가 진출에도 힘쓰겠다"고 말했다.기사 바로가기 : 압타머사이언스, '폐암진단키트' 인도 진출…"현지 생산·판매"

News

압타머사이언스, 2024 바이오 USA 참가

다수의 MTA 협력 기반으로 연내 기술수출 자신감압타머사이언스(대표이사 한동일)는 6월 3일부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 세계 최대 바이오 컨퍼런스 ‘2024 바이오 인터내셔널 컨벤션’에 참가한다고 22일 밝혔다. 차세대 신약 모달리티로 주목받는 압타머 플랫폼을 기반으로 글로벌 연구기관과 협력기회를 확대하고 기술이전 기회를 넓혀 나간다는 계획이다.압타머사이언스는 이번 행사에서 ADC 기술의 미충족 수요를 해결할 ApDC (압타머-약물 접합체) 기술 플랫폼과 개발 중인 항암제 파이프라인을 소개하고, 여러 빅파마와 MTA (물질이전계약)를 진행해 온 약물 표적전달 기술을 포함해 다양한 신약 개발 협력에 총력을 기울일 예정이다.회사의 주력 프로젝트인 ApDC 고형암 치료제 AST-201은 IND 신청을 마치고 올해 하반기 1상 임상 진입을 앞두고 있으며, 국내 간암 연구 권위자로 꼽히는 전홍재 교수(분당차병원 혈액종양내과)가 다기관 임상을 이끌게 된다. 간암 이외에 폐암으로 적응증 확장이 가능하고, 면역관문억제제 병용에 따른 시너지가 입증됨으로서 기술이전 가능성이 충분하다는 평가를 받았으며, 국내 임상에 이은 후속 공동개발과 기술이전을 목표로 논의할 계획이다.ApDC 면역항암제 AST-202 역시 암세포 및 조절 T 세포의 선택적 결합을 통한 항종양 면역반응을 확인했고, 지난해 미국암연구학회(AACR), 미국면역항암학회(SITC)에서 연구 결과를 발표하며 많은 주목을 받은 바 있어 활발한 파트너링 논의가 이어질 것으로 예상된다.압타머사이언스 이광용 전무(CBO)는 “올 상반기 국내외 바이오 행사에서 차세대 ADC 플랫폼이라 할 수 있는 ApDC에 대한 관심이 뜨거움을 확인했다”며 “압타머 기반의 ApDC 플랫폼은 높은 조직투과성과 안전성으로 ADC의 한계를 보완할 수 있으며, 화학적 합성으로 인해 제조 및 품질관리가 유리한 올리고 핵산치료제라는 점에서 글로벌 빅파마의 니즈를 충족시킬 것으로 본다”고 강조했다. 이어 “이번 행사를 계기로 ApDC 플랫폼 기술의 우수성 및 시장성을 입증하고, 항암제 파이프라인의 기술이전을 성사시켜 상용화를 앞당기도록 하겠다”고 밝혔다.기사 바로가기 : 압타머사이언스, 2024 바이오 USA 참가

News

압타머사이언스 “ADC보다 원가 낮고 안전한 ApDC, 임상서 기술력 입증할 것”

“고형암치료제 후보물질인 ‘AST-201’의 임상 진입이 조금 늦었지만 1상 임상시험계획(IND)을 신청한 지금 이 단계부터는 빠르게 진행될 것입니다. 회사도 신규 간암 환자가 세계에서 가장 많은 중국 시장을 타깃으로, 내년 중 AST-201 기술이전을 마칠 수 있도록 최선을 다하고 있습니다.”지난 16일 경기도 판교 압타머사이언스(291650) 본사에서 이데일리와 만난 이광용 압타머사이언스 최고사업책임자(CBO)는 “지난 9일 식약처로부터 검토의견을 수령했고, 이에 대한 대응이 순조롭게 진행된다면 오는 6월 말까지는 승인을 예상한다”며 이 같이 말했다.[이데일리 방인권 기자] 이광용 압타머사이언스 CBO가 지난 16일 경기도 판교 본사에서 이데일리와 만나 답변하고 있다.이광용 CBO는 지난해 10월 압타머사이언스에 임상 전반과 사업개발(BD)을 담당하는 총괄임원으로 합류했다. 그는 카이스트(KAIST)에서 생물학을 전공하고 한국얀센, 한국화이자, 올림푸스한국 등 글로벌 헬스케어 기업의 임상개발 및 마케팅 분야에서 30여년의 경력과 네트워크를 쌓은 인물이다.앞서 올릭스(226950)에서는 비대흉터치료제 ‘OLX101A’의 영국 임상 1상을 진행하고 미국 임상 2상을 준비한 경험이 있다. 프랑스 안과전문기업 떼아(Thea)와 약 6억7000만 유로(약 9160억원) 규모 기술이전 계약 등 성과도 이 CBO가 올릭스 재직시절 달성했다.이 CBO는 “압타머라는 기술이 상당히 전망이 밝은 기술이라고 판단했고, 임상단계에 돌입했다는 데서 기술적으로 큰 허들 하나를 넘겼다고 봤다”며 압타머사이언스의 제안을 수락한 이유를 설명했다.AST-201은 압타머사이언스의 첫 본임상 진입이어서 시장의 관심이 집중되고 있다. 임상 1상은 국내 4곳의 종합병원에서 1a와 1b 두 단계로 진행된다. 1a에서 최대 5가지 용량에 대한 안전성을 중점적으로 확인한 뒤, 1b에서는 약효가 가장 좋게 나타날 수 있는 타깃 적응증을 선정하기 위해 추가 안전성 및 예비효력을 확인할 예정이다. 임상시험 총괄책임연구자는 전홍재 분당차병원 교수로, 간암, 췌담도암 치료 분야 권위자다. 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하고 있는 인물이기도 하다.당장은 임상 1상에서 다양한 고형암 환자를 대상으로 하지만 회사측은 간세포암에서 AST-201이 두각을 나타낼 것으로 본다. 이 CBO는 “중국 및 국내의 외부 비임상시험수탁회사(비임상CRO)에 맡겨 진행한 마우스 효력 실험에서 우수한 효과를 확인했는데, 여기 사용한 용량을 인체 용량으로 환산하면 1000㎎/㎡를 투약해야 하는 젬시타빈 대비 AST-201의 젬시타빈 성분 환산량은 30~40㎎/㎡에 불과해, 적은 용량으로도 유의한 효과를 보였다”며 “인체에서도 적은 용량으로 높은 약효를 냄으로써 효율적인 표적항암제 성분 전달을 기대하며 부작용을 최소화할 수 있을 것”이라고 설명했다.1996년 췌장암치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 일라이릴리의 ‘젬시타빈’(상품명 ‘젬자’)은 그간 췌장암, 폐암, 방광암 등의 1차치료제로 적응증을 넓히며 다양한 암종에 쓰이고 있다. 빠르게 분열하는 세포를 표적으로 새 DNA의 생성을 막아 세포 사멸을 일으키는데, 암 세포뿐만 아니라 피부, 골수, 위장관벽 등 정상세포에도 작용하는 전신항암제여서 독성 이슈가 있다. 아울러 간에 있는 효소가 젬시타빈을 분해하기 때문에 간암치료제로는 적응증을 받지 못했다. 반면 AST-201은 변형핵산을 사용한 2세대 압타머 기술을 통해 젬시타빈을 효율적으로 전달하므로 마우스 실험에서 치료 효과와 안전성을 확인했다.이 CBO는 “젬시타빈은 가장 전통적으로 쓰이는 항암제 중 하나로, 개발된 지 오랜 시간이 지나 약값도 굉장히 저렴하고 효능도 입증돼 있다는 것이 장점”이라며 “간암은 약물이 대사되는 기관이기 때문에 너무 독성이 강한 페이로드(약물)를 달아서도 안 되고, 그렇다고 너무 약한 성분을 투약하면 항암효과가 없다. 반면 AST-201은 압타머라는 미사일이 암 세포를 정확하게 겨냥하기 때문에 간과 같은 표적기관 외 다른 인체 내 기관에 영향을 미칠 가능성이 낮고, 그러므로 더 적은 양으로도 효과를 볼 수 있는 것”이라고 설명했다.압타머사이언스의 고형암 치료제 ‘AST-201’의 기전 (자료=압타머사이언스)타깃은 고형암 환자 중에서도 GPC3 단백질을 발현하는 환자들이다. 압타머가 GPC3에 선택적으로 결합하기 때문에 항암제 젬시타빈을 운반하는 ‘미사일’의 역할에 최적화돼 있다고 보고 있다. 이 CBO는 “간 세포암 환자 중 75% 정도에서 GPC3가 양성으로 나올 정도로 GPC3는 간암의 훌륭한 바이오마커”라며 “간암 1차치료제로 쓰이는 ‘아바스틴+티센트릭’ 요법이 GPC3가 높은 환자군에서는 큰 효과를 보이지 못하고 있어 AST-201이 타깃하는 시장은 매우 밝다”고 주장했다. 회사는 AST-201의 약효가 1상에서 어느정도 확인된다면, 장기적으로 GPC3가 발현되는 담도암, 췌장암으로도 AST-201의 적응증을 확대할 수 있을 것으로 확신한다.제약·바이오업계에서는 압타머를 전달체로 사용하는 기술을 항체를 전달체로 활용하는 항체-약물접합체(ADC)에 빗대 ‘압타머-약물접합체’(ApDC)라고 부른다. ApDC는 최근 바이오업계에서 가장 ‘핫’한 기술인 ADC 대비 장점도 뚜렷하다.이 CBO는 이에 대해 “생물학적 배양기술로 제조하는 ADC대비 ApDC는 화학적 합성과정을 거치므로 품질관리나 제조원가 면에서 장점이 있다”며 “아울러 ApDC는 siRNA(소간섭RNA)나 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO)와 같은 올리고 핵산물질이므로 개발단계에서 규제기관의 인지도나 친숙도가 높은 편이 또다른 장점”이라고 강조했다.회사는 고유의 ApDC 플랫폼 기술을 가진 만큼 주력 파이프라인인 AST-201 가치에 대해서도 자신감을 갖고 있다. 하지만 아직까지 압타머사이언스가 보유한 기술이전 사례가 없다는 것이 향후 원활한 딜에 대한 우려를 불러일으키기도 한다.회사는 부족함을 보완하기 위해 이달부터 중국 현지 에이전트와 함께 기술수출 등 활동을 본격적으로 진행하기 시작했다. 이 CBO는 “이 에이전트는 유한양행(000100)과 나스닥 상장사인 미국 소렌토 테라퓨틱스의 합작 바이오벤처인 이뮨온시아의 4억7050만달러 규모 기술이전을 이끌어냈고, 국내·외 다수의 제약·바이오 기업의 기술이전 딜을 성사시킨 이력이 있다”며 “최소 70군데 중국 내 바이오 제약사와 태핑을 하기로 에이전트사와 목표를 세웠고 연말까지 딜 구조를 만들어 내년 초까지는 의미있는 논의를 할 계획”이라고 설명했다.중국을 첫 기술이전 국가로 타깃한 것은 글로벌 시장에서 가장 신규 간암 환자가 많은 나라라서다. 간암은 중국에서 두 번째로 흔한 악성종양으로, 연간 36만명의 신규 간암환자가 생겨나는 것으로 집계되는데 이는 연간 신규 발병하는 세계 간암 환자의 절반 이상을 차지하는 숫자다이 CBO는 “AST-201 임상이 계획대로 진행될 경우 개념검증(PoC·Proof of Concept) 데이터가 확보되는 시점을 내년 여름으로 보고 있고, 이때쯤엔 라이선스 딜을 클로징할 수 있을 것으로 본다”고 귀띔했다.전공의 파업이 하반기까지 이어지지 않는다면 외부 요인으로 인한 임상 지연은 거의 없을 것으로 봤다. 이 CBO는 “오는 5~6월 중 식약처의 AST-201 1상 IND 승인을 받을 수 있을 것으로 기대하고 있는데, 이 경우 환자 모집 등 본격적인 절차는 3분기부터 개시되므로 전공의 파업이 장기화되지 않는다면 큰 영향은 없을 것으로 본다”고 했다.기사 바로가기 : 압타머사이언스 “ADC보다 원가 낮고 안전한 ApDC, 임상서 기술력 입증할 것”

News

글로벌 빅파마 주목하는 방사성의약품…K바이오 가능성은?

차세대 항암제로 꼽히는 방사성의약품 시장이 무르익고 있다. 태동기의 부진을 극복하고 성과를 낸 치료제가 등장하면서 글로벌 빅파마들은 앞다퉈 시장 선점에 나섰다. 국내에서도 이런 움직임에 발맞추기 위한 바이오기업들의 움직임이 활발하다.15일 글로벌 시장조사기관 프레시던스리서치에 따르면 방사성의약품 시장은 빠른 속도로 커지고 있다. 전 세계 방사성의약품 시장은 2022년 52억 달러(약 7조 원) 규모에서 10년간 연평균 10.2% 성장해 137억 달러(약 18조 원) 규모까지 확장할 것으로 예상된다.방사성의약품은 항암제 개발 분야에서 최근 가장 주목받는 항체약물접합체(ADC)와 유사한 구조를 갖는다. 종양표적에 특이적으로 결합하는 리간드에 방사성핵종을 탑재, 암세포만 선택적으로 사멸시키는 방식이다. 과거에는 진단 목적으로 더 많이 쓰였지만, 노바티스의 ‘플루빅토’가 상업적 성공을 거두면서 치료제 개발도 속도가 붙었다.플루빅토는 거세 저항성 전립선암 치료제로 2022년 3월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 방사성의약품이다. 출시 첫해 2억7100만 달러(약 3600억 원), 지난해 9억8000만 달러(약 1조3000억 원)의 매출을 올렸다. 2028년에는 38억7000만 달러(약 5조 원)까지 성장해 글로벌 블록버스터로 자리매김할 전망이다.적절한 치료방안이 없는 질환에서 방사성의약품의 효능을 확인한 글로벌 빅파마들은 인수·합병(M&A) 전략으로 경쟁 체제에 돌입했다. 지난해 포인트바이오파마와 레이즈바이오를 각각 사들인 일라이릴리와 BMS에 이어, 올해 3월 아스트라제네카가 퓨전파마슈티컬스를 인수하면서 대열에 합류했다.국내 바이오기업들도 방사성의약품의 시장성에 매료됐다. 대기업 중에서는 SK바이오팜이 3대 신규 모달리티 중 하나로 방사성의약품 치료제를 설정했다. 한국원자력의학원과 손잡는 등 국내외 파트너십을 통해 신약 개발에서 핵심 재료 제조 및 공급까지 포괄한다는 계획이다.바이오벤처들은 후발주자의 한계를 기술력으로 뛰어넘겠단 각오다.퓨쳐켐은 진단용 방사성의약품에서 치료제로 영역을 넓히고 있다. 이 회사는 불소-18 동위원소를 의약품 후보물질에 표지하는 원천특허 기술로 파킨슨병 진단제 ‘피디뷰’와 알츠하이머 치매 진단제 ‘알자뷰’의 상용화에 성공했다. 현재 전립선암 진단제 ‘FC303’과 전립선암 치료제 ‘FC705’를 개발 중이다.FC705는 국내에서 임상 2상, 미국에서 임상 2a상에 들어갔다. 전립선암에 과발현하는 PSMA 단백질에 결합하는 펩타이드에 치료용 동위원소(177-Lu)를 도입해 암세포를 사멸하는 기전이다. 회사 측에 따르면 FC705는 주사 후 혈액 내 존재시간이 다른 의약품보다 길고 결합력이 우수하여 전립선암에 더 많이 결합하는 특징이 있다. 임상 1상에서 플루빅토 대비 긍정적인 결과를 확인한 바 있다.퓨쳐켐 관계자는 “FC705는 중국 기술이전을 위해 지난해 4월 텀시트(Term Sheet) 계약을 체결하고 본계약을 위한 HTA 모회사의 승인만 남은 단계”라고 말했다.압타머사이언스는 연세대학교 의료원과 함께 압타머 플랫폼 기술을 접목한 방사성핵종 표적전달 플랫폼 구축에 힘을 쏟고 있다. 압타머의 높은 표적 친화도를 활용하는 것으로, 주력 신약 개발 프로그램인 압타머약물접합체(ApDC)을 방사성의약품 치료제 분야로 확장할 예정이다.회사는 이미 진단용 방사성핵종 표지 기술을 확보하고 다수의 동물모델에서 압타머에 표지된 방사성핵종의 선택적 종양표적화를 규명해 치료용 방사성핵종을 표지할 기반을 만들었다. 다양한 암에 활용될 수 있도록 연구개발하고, 조기 기술이전 등 글로벌 사업기회를 확대하는 것이 목표다.압타머사이언스 관계자는 “연세대학교 의료원과 긴밀히 협력해 주요 기술을 확보했으며, 플랫폼을 확립한 후 치료제 개발까지 나아가고자 한다”라고 설명했다.기사 바로가기 : 글로벌 빅파마 주목하는 방사성의약품…K바이오 가능성은?

News

Aptamer Sciences Inc.提交创新肝癌治疗药物AST-201的IND申请

有望解决未被满足的医疗需求韩国首尔2024年3月26日 /美通社/ -- Aptamer Sciences Inc. (KOSDAQ, 291650)宣布已于2024年3月12日向韩国食品药品安全部提交了AST-201的1期临床试验新药(IND)申请。AST-201是该公司管线中的先锋候选药物，是一种ApDC™ (Aptamer-Drug Conjugate)，旨在靶向特定癌细胞（尤其是肝癌）中高表达水平的GPC3蛋白。它由吉西他滨载体和选择性结合GPC3蛋白的适配体组成。吉西他滨是一种成熟的全身性抗癌剂，被广泛用于治疗各种癌症，包括卵巢癌、乳腺癌、非小细胞肺癌和胰腺癌。选择吉西他滨作为载体是经过深思熟虑的，因为吉西他滨毒性适中，特别适合肝脏靶向，因为肝脏是药物毒性的易感器官。此外，吉西他滨作为一种DNA类似物，有利于在适配体DNA序列中合成。AST-201在动物模型中的疗效优于索拉非尼，而且在与抗PD-1疗法联合使用时具有协同作用，这些都证明了该公司对肝癌的战略关注满足了大量未得到满足的医疗需求。肝癌是一项重大的健康挑战，尤其是在东亚地区，存活率极低。虽然阿替利珠单抗和贝伐单抗等联合疗法已成为晚期肝癌的标准疗法，但最近发表在《Nature Medicine》上的研究结果表明，这些疗法对某些GPC3表达水平较高的肝癌患者的疗效有限，凸显了大量尚未满足的医疗需求。在这种情况下，AST-201通过特异性靶向GPC3，提供了一种很有前景的治疗方法。计划中的1期试验旨在评估AST-201在GPC3阳性晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学特征和初步疗效。值得一提的是，韩国著名肿瘤内科医生、CHA Bundang Medical Center的Hong Jae Chon博士将担任协调研究员。该试验将在四家医院进行，包括CHA Bundang Medical Center、Samsung Medical Center（三星医疗中心）、Severance Hospital和韩国国立癌症中心(National Cancer Center)。Chon博士表示：“GPC3在肝癌治疗开发方面引起了生物制药公司的极大关注。”他乐观地表示：“AST-201可能会成为肝癌患者的一种新的治疗选择。”Aptamer Sciences Inc.希望通过这项试验展示AST-201的临床疗效及其ApDC™平台的技术价值。此外，公司预计这一里程碑将推动其研发工作，增强后续血液肿瘤管线产品的竞争力，包括靶向CD25的AST-202、ApRC (Aptamer Radioligand Conjugate)、ApIS (Aptamer Immune Stimulator Conjugate)等。Aptamer Sciences Inc.首席执行官Dong-il Han博士强调说：“自去年美国食品及药物管理局批准第二种适配体药物Izervay以来，适配体技术在医药市场上热度很高。”他还说：“AST-201临床试验将展示ApDC™平台的技术能力，并加快与多个合作伙伴正在进行的技术转让讨论。这一里程碑凸显了Aptamer Sciences Inc.致力推进创新疗法和解决肿瘤领域尚未满足的关键需求的决心。”AST-201 structure & mechanism of action图1. AST-201结构（在GPC3适配体的序列中，吉西他滨载体作为序列的一部分被连接在一起。）图2. AST-201的作用机制AST-201靶向并结合位于癌细胞表面的GPC3蛋白。药物通过内吞作用内化到癌细胞中。经溶酶体降解后，吉西他滨的活性成分--单磷酸吉西他滨（dFdCMP）在细胞内释放，导致肿瘤细胞的程序性细胞死亡（凋亡）。URL : Aptamer Sciences Inc.提交创新肝癌治疗药物AST-201的IND申请

News

Aptamer Sciences Inc. Files IND Application for Innovative Liver Cancer Treatment AST-201: A Prom...

SEONGNAM, South Korea, March 25, 2024 /PRNewswire/ -- Aptamer Sciences Inc. (KOSDAQ, 291650) announced the filing of an Investigational New Drug (IND) application for the phase 1 clinical trial of AST-201 with the Korean Ministry of Food and Drug Safety on March 12th, 2024.AST-201, the company's pioneering candidate in its pipeline, is an ApDCTM (Aptamer-Drug Conjugate) designed to target GPC3 protein, which exhibits high expression levels in specific cancer cells, notably liver cancer. It comprises gemcitabine as the payload and an aptamer that selectively binds to GPC3 protein. Gemcitabine, a proven systemic anticancer agent, is widely utilized in treating various cancers, including ovarian, breast, non-small cell lung, and pancreatic cancer. The choice of gemcitabine as the payload was deliberate, owing to its moderate toxicity profile, particularly suitable for liver targeting, given the organ's susceptibility to drug toxicity. Additionally, gemcitabine's nature as a DNA analogue facilitates its synthesis within the aptamer DNA sequence. The company's strategic focus on liver cancer addresses significant unmet medical needs, as evidenced by AST-201's superior efficacy over sorafenib in animal models and its synergistic effect when co-administered with anti-PD-1 therapy.Liver cancer poses a significant health challenge, particularly in East Asia, with a dismal survival rate. While combination therapies such as atezolizumab and bevacizumab have emerged as standard treatments for advanced liver cancer, recent findings published in Nature Medicine suggest their limited efficacy in certain liver cancer populations with high GPC3 expression levels, highlighting substantial unmet medical needs. In this context, AST-201 offers a promising therapeutic approach by specifically targeting GPC3.The planned phase 1 trial seeks to evaluate the safety, pharmacokinetic profile, and preliminary efficacy of AST-201 in patients with GPC3-positive advanced solid tumors. Notably, Dr. Hong Jae Chon from CHA Bundang Medical Center, a prominent medical oncologist in South Korea, will serve as the coordinating investigator. The trial will be conducted across four hospitals, including CHA Bundang Medical Center, Samsung Medical Center, Severance Hospital, and the National Cancer Center in South Korea.Dr. Chon remarked, "GPC3 has garnered considerable attention in liver cancer therapeutic development among biopharmaceutical companies," expressing optimism that "AST-201 may emerge as a novel treatment option for liver cancer patients."Aptamer Sciences Inc. aims to showcase the clinical benefits of AST-201 and the technological value of its ApDCTM platform through this trial. Moreover, the company anticipates that this milestone will propel its research and development efforts, enhancing the competitiveness of its subsequent hemato-oncology pipeline products, including AST-202 targeting CD25, ApRC (Aptamer Radioligand Conjugate), ApIS (Aptamer Immune Stimulator Conjugate), and so on.Dr. Dong-il Han, CEO of Aptamer Sciences Inc., emphasized, "Since the second aptamer drug Izervay approved by FDA last year, aptamer technology has garnered significant attention in the pharmaceutical market," highlighting, "The AST-201 clinical trial will showcase the technological capabilities of the ApDCTM platform and expedite ongoing technology transfer discussion with multiple partners. This milestone underscores Aptamer Sciences Inc.'s commitment to advancing innovative therapies and addressing critical unmet needs in oncology."Fig 1. AST-201 structure (Among the sequence of GPC3 aptamer, the payload of gemcitabine is conjugated as the part of sequence.)Fig 2. AST-201 mechanism of action1. AST-201 targets and binds to the GPC3 protein located on the surface of cancer cells.2. The drug undergoes internalization into the cancer cell by endocytosis.3. After the lysosomal degradation, gemcitabine monophosphate (dFdCMP), the active form of gemcitabine, is released within the cell leading to programmed cell death of the tumor cell (apoptosis).About Aptamer Sciences, Inc.Aptamer Sciences Inc., listed on KOSDAQ in South Korea, is a global leading company in aptamer field. The company has established an integrated aptamer technology platform, called ApDCTM (Aptamer Drug Conjugate) and focused on developing oncology pipelines.For more information, please visit the website, www.aptsci.com/en or contact bd@aptsci.com.URL : Aptamer Sciences Inc. Files IND Application for Innovative Liver Cancer Treatment AST-201

News

압타머사이언스 PCR 폐암키트 수출허가…"미국·인도·베트남 공략"

'압토디텍트렁 PCR 7' 식약처 수출용 품목허가 획득…해외진출 '청신호'인도·베트남 업체와 수출 논의…미국은 LDT 시장 기반 진출'압토디텍트 렁(AptoDetectTM-Lung) 제품 사진. /사진제공=압타머사이언스압타머사이언스가 자사 폐암진단키트 PCR(유전자증폭) 제품에 대한 수출용 품목허가를 획득해 글로벌 시장 공략을 본격화한다. 지속적으로 사업을 추진해 온 중국·싱가포르에 더해 인도와 베트남, 미국 시장까지 진입할 계획이다. 암종 중 치명률 1위인 폐암의 조기진단 수요가 높은 만큼 PCR 진단키트로 글로벌 경쟁력을 강화하겠단 전략이다.21일 압타머사이언스에 따르면 회사는 지난 18일 식품의약품안전처(식약처)로부터 폐암조기진단키트 '압토디텍트 렁(AptoDetectTM-Lung) PCR 7'에 대한 수출용 품목허가를 획득했다. 해외 진출 물꼬를 트게 된 압타머사이언스는 코로나19 팬데믹(대유행)으로 지연됐던 중국과 싱가포르와의 협력을 재개하는 한편, 인도와 베트남을 넘어 주요 시장인 미국까지 공략할 계획이다.압토디텍트렁 PCR 7은 기존 제품의 업그레이드 버전인 체외진단용 의료기기다. 몸속 혈액에 존재하는 7종의 바이오마커 단백질을 실시간 중합효소연쇄반응(Real-time PCR) 방법으로 검출해 알고리즘으로 분석, 비소세포성폐암 진단을 돕는다. 고가인 루미넥스 장비로 분석하던 기존 제품과 비교했을 때 진단 시간을 단축하고 경제성을 높인 게 특징이다. 기존 제품은 검사 다음 날 결과를 받아볼 수 있었지만, 이번 PCR 제품은 검사를 마친 뒤 4~5시간 후면 결과 확인이 가능하다.상용화된 폐암진단키트의 대표 사례는 영국 온크이뮨의 '얼리CDT-렁'(EarlyCDT-Lung)이다. 민감도는 40%대로 낮지만 미국에서는 국가보험인 메디케어 파트B 적용을 받는 LDT 검사로 사용 중이며, 말레이시아에서도 진단 서비스를 제공하고 있다. 압토디텍트 렁 PCR 7은 경쟁 제품 대비 적은 혈액으로 검사가 가능한 데다, 민감도·특이도 역시 기존 제품(각각 75%·92%)과 큰 차이가 없는 수준으로 높아 글로벌 경쟁력에서 앞서갈 수 있다는 게 회사 측 설명이다.압타머사이언스는 최근 글로벌 의료기기 수출상담회(KOTRA GMEP 2024) 참가 당시 인도·베트남 등 각국 업체들과 수출 관련 논의를 진행한 바 있다. 지난 13일에는 인도 업체 관계자가 압타머사이언스 본사를 직접 방문하는 등 적극적으로 관심을 드러낸 것으로 알려졌다. 오는 6월에는 베트남 호찌민에서 열리는 'K 의료기기 전시회'(K Med Expo Vietnam 2024)에 참가, 적극적인 홍보에 나설 계획이다. 회사 관계자는 "여러 업체에서 먼저 압토디텍트 렁 PCR 제품 관련 수출 제안을 받았다"며 "가격과 품질 경쟁력 모두 갖춘 제품으로 해외시장을 타깃 할 것"이라고 말했다.압타머사이언스는 CLIA(클리아·미국실험실표준인증) 제도를 활용해 주요 의료시장인 미국으로도 진출 영역을 확대한다. 클리아 인증을 받은 실험실(CLIA Lab·클리아랩)은 미국 식품의약국(FDA) 인허가가 필요 없는 LDT(실험실 개발 검사) 진단 서비스 제공이 가능하다. 회사 관계자는 "LDT 시장 기반 미국 진출을 위해 현지에 클리아랩을 보유한 국내 업체들과 해외시장 공동진출 협력 방안을 논의 중"이라며 "구체적인 내용은 연내 진행될 것"이라고 설명했다.폐암은 매년 전 세계에서 220만명의 신규 환자가 발생하고 180만명이 사망하는 치명률 1위인 암이다. 초기 증상이 거의 없다 보니 환자의 80%가 병이 진행된 뒤에야 발견하기 때문에 조기진단 수요가 높다. 시장조사업체 팩트.MR(Fact.MR) 보고서에 따르면 글로벌 폐암 진단 시장 규모는 2031년 40억달러(약 5조3000억원)까지 성장할 전망이다. 압타머사이언스는 이번 승인에 따른 수출 청신호에 따라 해외 매출을 늘려 실적을 견인할 계획이다.압타머사이언스 관계자는 "이번 업그레이드 제품의 수출허가 획득으로 해외시장 진출에 중요한 전환점이 마련됐다"며 "폐암진단키트와 관련해선 내년쯤 미국에서 처음으로 매출이 날 것으로 보고 있고 2026년부터는 동남아 시장 매출을 기대하고 있다"고 덧붙였다.기사 바로가기 : 압타머사이언스 PCR 폐암키트 수출허가…"미국·인도·베트남 공략"