압타머사이언스가 최근 제약·바이오 시장에서 큰 관심을 받는 ADC(항체약물접합체)의 단점을 보완한 기술 연구에 집중하며 성과를 확보하기 위해 박차를 가하고 있다. 차세대 ADC로 부를 수 있는 신약 파이프라인을 확보하기 위한 기틀을 마련했다. 가장 연구 단계가 앞선 고형암(간암) 치료제 파이프라인 'AST-201'은 올해 임상시험에 진입할 예정이다. 올해를 압타머사이언스의 신약 연구가 고도화하고 사업적 성과를 내는 도약의 원년으로 삼겠단 목표다.
압타머사이언스는 지난 24일 서울 여의도에서 기관투자자 등을 대상으로 기업설명회(IR)를 개최하고 이 같은 전략에 대해 발표했다. 한동일 대표가 신약 파이프라인 개발 계획과 독자적인 연구 경쟁력, 사업 모델 구체화를 통한 성장 전략 등을 설명했다.
*항체보다 좋다? 압타머를 주목하는 이유
압타머사이언스는 압타머 기술을 활용해 ADC의 한계를 극복할 수 있는 항암 신약 개발에 대해 강조했다.
압타머는 3차원 입체 구조로 표적물질에 특이적으로 결합하는 단일 가닥 핵산물질이다. 기능적으로 항체와 유사하지만, 차별화된 물성으로 항체의 미충족 수요를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 생체 안에서 부작용이 낮고 조직 투과성이 높은 데다 항체 개발이 어려운 표적에 대해서도 압타머를 발굴할 수 있어 응용 범위가 넓다. 단백질이 아닌 DNA나 RNA와 같은 핵산계 물질이라 대량생산에도 유리하다.
압타머 기술은 1990년 처음 발명됐고 2005년 첫 번째 신약 '마쿠젠'(Macugen)이 등장했다. 당시 매우 큰 주목을 받았지만 2호 신약이 나오기까지 18년이 걸리면서 점차 관심이 식었다. 항체나 올리고 신약과 마찬가지로 초기 기술 개발 이후 안정적인 신약으로 인정받기 위해 기술 개량 과정을 거치는 상황으로 볼 수 있다.
최근엔 다수 글로벌 제약·바이오 기업이 압타머 기반 신약 개발에 도전하고 있다. 지난해 일본 아스텔라스가 압타머 2호 신약 '아이저베이'(Izervay)를 확보하기 위해 개발사인 아이베릭바이오(IvericBio)를 약 59얼달러(약 7조9000억원)에 인수하기도 했다. 그만큼 압타머 기술에 대한 글로벌 제약·바이오 시장의 기대가 크단 뜻이다.
*압타머사이언스 "차세대 ADC 기술 개발 감 잡았다"
압타머사이언스는 최근 항암제 개발 분야에서 대세로 자리 잡은 ADC의 단점을 보완할 수 있는 압타머 기반 약물 전달 기술 개발에 공을 들이고 있다. ADC 치료제의 부작용 우려 등 안전성과 비교적 좁은 치료용량범위(therapeutic window)를 개선할 수 있는 ApDC(Aptamer-Drug Conjugate, 압타머-약물접합체) 기술을 확보했다. ApDC는 체내 반감기가 상대적으로 짧아 부작용을 줄일 수 있고 분자 크기가 작아 암 조직을 보다 잘 투과할 수 있단 설명이다.
한 대표는 "압타머사이언스는 세계 최고 수준의 압타머 기술 역량을 기반으로 ApDC 영역에서 최고의 기술력을 보유했다"며 "150여종의 세포막 수용체 단백질에 대한 압타머 아카이브를 보유해 개발 기간을 단축하면서 성공률을 높일 수 있다"고 말했다. 이어 "압타머에 특화된 다양한 링커 기술을 보유한 데다 ApDC 공정개발 및 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 경험도 있다"고 덧붙였다.
압타머사이언스는 ApDC에서 더 나아간 새로운 기술을 개발하기 위한 토대도 마련했다. 차세대 ADC라 할 수 있는 ApRC(Aptamer-Radioligand Conjugate, 압타머 기반 치료용 방사선리간드 표적전달 플랫폼) 신약을 개발하기 위해 세브란스병원과 공동으로 협력하기로 했다. 또 ApIS(Aptamer-Immune Stimulator Conjugate, 압타머 기반 면역조절제 종양조직 전달 플랫폼)를 개발하기 위해 분당차병원팀과 공동연구를 준비하고 있다.
*"첫 ApDC 신약 AST-201 올해 임상 진입, 기술이전 도전"
압타머사이언스는 올해 고형암(간암) 치료제 'AST-201'의 임상 시험에 진입할 계획이다. 올해 상반기 임상 시험계획(IND)을 제출하고 하반기 환자 모집을 시작할 예정이다. 압타머사이언스의 첫 ApDC 신약 파이프라인으로, 간세포 등에 많이 발현되는 GPC3 수용체를 표적하는 약물이다.
압타머사이언스는 AST-201의 동물모델 시험에서 우수한 약효를 확인했고, 안전성 측면에서도 상당한 강점을 갖춘 것으로 평가했다. 또 면역항암제와 병용 투여하면 항암 효과를 대폭 키울 수 있을 것으로 기대한다. 현재 임상 시험계획을 위한 준비가 마무리 단계로, 임상시험에 참여할 4개 병원과 연구자도 확정했다. 국내에서 간암 임상을 가장 많이 진행한 전홍재 분당차병원 교수 주도로 임상 1a/1b상을 단계적으로 추진할 예정이다.
압타머사이언스는 향후 AST-201 임상 POC(개념증명) 데이터를 기반으로 후속 임상 개발을 공동으로 진행할 파트너를 확보할 계획이다. 또 췌장암 등으로 적응증을 확장하기 위한 추가 임상도 염두에 두고 있다.
압타머사이언스는 또 AST-201을 비롯한 주요 파이프라인과 ApDC 플랫폼의 연구 과정에서 협업할 수 있는 다양한 파트너를 확보하기 위해 국내외 제약 및 바이오 기업과 적극적으로 논의할 계획이다. 특히 AST-201은 중국 주요 CDMO(위탁개발생산) 기업과 사업개발을 포함한 제휴를 통해 올해 기술이전까지 가능할 것으로 기대하고 있다. 그동안 시장과 소통한 시기보다 더 빠르게 상업화 성과를 확보할 수 있을지 주목된다.
한 대표는 "AST-201의 임상 진입뿐 아니라 후속 파이프라인 'AST-202' 등 다양한 ApDC 파이프라인이 올 하반기 전임상 단계에 진입할 예정"이라며 "ApDC 플랫폼을 확장한 ApRC와 ApIS 프로그램도 단계적으로 연구를 진척하면서 국내외에서 공동 연구를 추진하겠다"고 말했다.
또 "압타머사이언스는 차별화된 압타머 플랫폼을 기반으로 신약 파이프라인을 확장하고 글로벌 파트너링을 통해 기술이전 가치를 극대화하겠다"며 "신약 개발뿐 아니라 캐시카우(수익창출원)라 할 수 있는 플랫폼 사업의 기술이전을 통한 기술료 조기 수령과 진단시약 시장 공략을 통한 매출 증대도 성공적으로 수행하겠다"고 말했다.
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