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전홍재 분당차병원 혈액종양내과 교수(암센터장).

"매력적인 기전의 효과적인 간암 치료제로, 많은 환자에게 희망을 주길 기대합니다." (전홍재 분당차병원 혈액종양내과 교수 겸 암센터장)

전 교수는 간암과 췌담도암 항암치료 분야 권위자다. 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하고 있다. 과학기술논문인용색인(SCI)급 생체표지자 연구 논문을 100편 이상 썼다.

전 교수는 또 한 번의 도전에 나선다. 코스닥 신약 개발 회사 압타머사이언스의 간암 신약 'AST-201'의 임상시험을 총괄하기로 했다. AST-201은 지난달 24일 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 압타머-약물접합체(ApDC) 방식 치료제의 국내 첫 임상이다. 내년 1월 첫 환자 투약을 시작할 예정이다.

AST-201 임상 개시를 앞둔 전 교수는 25일 머니투데이와 인터뷰에서 "AST-201은 이론적으로 간암을 치료하기 위한 매우 매력적인 기전의 약물로, 가장 효율적인 방법으로 간세포를 공략할 수 있다"며 "큰 기대를 할 만하고, 이제 임상연구를 통해 효능과 안전성을 확인하는 일이 남았다"고 밝혔다.

AST-201은 압타머사이언스의 신약 개발 기술 플랫폼 ApDC로 발굴한 고형암 치료제 후보물질이다. ApDC는 다양한 암세포에 과발현하는 세포막 단백질을 공격하는 압타머와 세포 독성 약물을 결합한 항암제를 뜻한다. 현재 전 세계에서 주목받는 ADC(항체-약물접합체) 기술의 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 차세대 항암 기술이란 설명이다. 다양한 형태의 약물(펩타이드, 단백질, 핵산, 방사성동위원소 등)을 특정 암세포에 표적 전달해 종양세포만 선택적으로 사멸할 수 있다.

특히 AST-201은 최근 학계에서 간세포암 치료제를 개발하기 위한 가장 중요한 표적으로 떠오른 글라이피칸3(GPC3)를 타깃하는 약물로 기대된다. GPC3를 표적하는 압타머에 항암제 '젬시타빈' 약물을 내재화한 물질로 여러 동물모델에서 뛰어난 종양 억제 효능을 확인했다.

전 교수는 "AST-201은 압타머 기술로 간암 환자의 80%에서 발현되는 GPC3에 항암제를 선택적으로 전달하는 치료제"라며 "간 기능의 악화를 최소화하면서 GPC3를 발현하는 간세포를 공략하는 매우 효율적인 신약 후보물질"이라고 말했다.

전 교수는 "간암은 항암치료로 종양이 줄어들어도 독성이 심한 항암제가 간 기능을 떨어트려 사망하는 경우가 적지 않다"며 "간암이 다른 암보다 치료제를 개발하기 어려운 이유"라고 설명했다. 또 "그래서 간암에 효과적인 독한 약이 아니라 선택적으로 종양에 다가가면서 간 기능이 악화하지 않도록 하는 접근이 필요하다"며 "특히 최근 전 세계에서 간암을 치료하기 위한 차세대 표적으로 부상한 GPC3를 압타머로 잡아낼 수 있다면 간 기능 손상을 최소화하면서 암세포를 공략하는 효율적인 방법이 될 수 있다"고 말했다.

전 교수는 GPC3를 눈여겨볼 필요가 있다고 강조했다. 그는 "GPC3는 세포 표면에 존재하는데, 특히 간암 세포에서 주로 선택적으로 발현되는 것으로 밝혀졌다"며 "간암을 진단할 때 GPC3가 관찰되면 간암이라고 볼 수 있을 정도로 중요한 표적"이라고 말했다.

또 "GPC3는 간암 환자의 50% 정도에서 매우 강력하게 발현되고, 나머지 30%에서도 이보다 조금 약하게 발현된다"며 "그만큼 GPC3가 간암에 확실한 표적이란 의미로, 잘 공략한다면 전체 간암 환자의 80%가 치료 효과를 볼 수 있을 것"이라고 설명했다.

이어 "실제 임상 과정에서 환자를 대상으로 GPC3를 표적했을 때 충분한 효과를 확인한 사례도 있다"며 "지금 많은 글로벌 제약사가 GPC3에 대한 약제 임상연구를 진행하고 있고, 어떤 방식이 GPC3를 공략하는 가장 효과적인 접근일지 지켜봐야 한다"고 말했다.

전 교수는 AST-201이 간암 환자에 좋은 치료 옵션이 되길 바란다고 전했다. 곧 시작할 임상시험의 절차엔 큰 무리가 없을 것으로 내다봤다.

그는 "내달 AST-201 임상을 위한 연구자 미팅을 시작하고 본격적인 환자 등록에 나설 계획"이라며 "다른 치료 옵션이 없는 간암 환자를 대상으로 하는 임상으로, 최근 많은 병원에서 간암 환자의 조직검사를 통해 GPC3를 관찰하기 때문에 환자 모집 자체는 어렵지 않을 것 같다"고 말했다.

이어 "GPC3를 표적하는 AST-201은 기존 표준치료에서 경험할 수 없던 간암의 소중한 치료 옵션으로 여러 간암 환자에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다"며 "임상연구를 통해 실제 환자에게 얼마나 효과를 볼 수 있을지 확인하는 작업에 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.